Santé : une dose de ce médicament coûte plus de 4 millions de dollars

La leucodystrophie métachromatique (LDM) représente un immense défi médical, touchant le système nerveux central par une dégénérescence progressive. Cette maladie rare, avec une incidence d'une naissance sur 45.000 en France (de 15 à 20 cas par an), conduit à des troubles neurologiques sévères, une perte de motricité, ainsi qu'à une détérioration de la vision, de l'ouïe et des fonctions mentales.

Lenmeldy : une avancée coûteuse mais prometteuse

Jusqu'à récemment, les options de traitement étaient inexistantes, se limitant à une prise en charge palliative des symptômes. La perspective pour les patients diagnostiqués était sombre, avec une espérance de vie d'à peine cinq ans après la détection de la maladie.

Le paysage thérapeutique pour les patients atteints de LDM est en passe de changer radicalement avec l'introduction du Lenmeldy par Orchard Therapeutics. Ce traitement de thérapie génique, commercialisé à un prix de 4,25 millions de dollars l'injection, utilise un rétrovirus inoffensif pour transporter des copies fonctionnelles du gène défectueux directement dans les cellules du patient.

Une fois administrées, ces cellules génétiquement modifiées peuvent potentiellement corriger la cause sous-jacente de la maladie en se différenciant en plusieurs types de cellules, dont certaines capables de traverser la barrière hémato-encéphalique pour rétablir la fonction enzyme essentielle dans le système nerveux central.

Un futur prometteur pour les thérapies géniques

Cette approche novatrice, bien qu'incroyablement coûteuse, offre une lueur d'espoir pour arrêter ou du moins ralentir la progression de la maladie avec une unique intervention. Avant l'administration de Lenmeldy, les patients doivent subir une chimiothérapie à haute dose pour éliminer les cellules de la moelle osseuse, permettant ainsi le remplacement par les cellules modifiées. Bien qu’indisponible en France, ce traitement a été approuvé par la FDA aux États-Unis, marquant un pas significatif vers la disponibilité mondiale.

L'introduction de Lenmeldy s'inscrit dans la continuité des progrès remarquables réalisés dans le domaine des thérapies géniques. À l'instar du Zolgensma, traitant l'amyotrophie spinale à un coût de 2 millions de dollars par injection, Lenmeldy souligne le potentiel transformateur de ces traitements malgré leur coût prohibitif.

Ces avancées annoncent une ère de traitement sur mesure pour les maladies génétiques, offrant non seulement une amélioration de la qualité de vie mais aussi une prolongation significative de l'espérance de vie pour les patients atteints de maladies jusqu'alors considérées comme incurables.